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截至2023年7月24日,总人群和AML亚组人群都实现了持久的CR/CRh,中位缓解持续时间为6.4个月(95% CI: 3.4, NR),数据收集截止时仍有46%(6/13)患者实现缓解。在13例实现CR/CRh的患者中,有10例评估了最小残留病变(MRD)状态,其中70%(7 /10)为MRD阴性。
此外,57例可评估疗效患者的总体缓解率(包括CR、CRh、血小板不完全恢复的完全缓解、血细胞计数不完全恢复的完全缓解、形态学无白血病状态以及部分缓解)为63%(36/57 ;95% CI:[49.3, 75.6])。
共有14例(39%)患者在接受造血干细胞移植(HSCT)后实现总体缓解,其中8例在移植前没有实现CR或CRh。接受HSCT的患者中有一半(7/14)在后续治疗中接受revumenib维持治疗,另外有3例患者(3/14;21%)在接受随访后有资格重新启动revumenib作为移植后的 维持治疗方案。
根据独立数据监测委员会(IDMC)的建议,该公司决定停止试验,以进一步收集KMT2Ar队列数据。Syndax预计将在年底前向美国FDA递交revumenib用于治疗R/R KMT2Ar急性白血病的新药申请(NDA)。目前该疾病还没有批准的疗法 。 据该公司称,患者对标准治疗的预期缓解率通常不到10%。
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